Hoy la FDA (Food and Drug Administration) aprobó la primera terapia génica para tratamiento de algunos pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne. Fue aprobada por trámite acelerado (fast track). La droga se llama “Delandistrogene moxeparvovec-rokl (también conocida como SRP-9001)”. En esta instancia, la aprobación es para niños de entre 4 y 5 años de edad, que no tengan anticuerpos contra el vector (virus) usado para la terapia.
Peter Marks, M.D., Ph.D., director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA explicó: “La aprobación de hoy aborda una necesidad médica urgente no satisfecha y es un avance importante en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, una afección devastadora con opciones de tratamiento limitadas, que conduce a un deterioro progresivo de la salud de una persona con el tiempo. La FDA mantiene su compromiso de facilitar el desarrollo de nuevas terapias innovadoras para reducir el impacto de las enfermedades debilitantes y mejorar los resultados y la calidad de vida de las personas afectadas”.
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